AMD: novos cursos de tratamento

Mais de um milhão de franceses sofrem de degeneração macular relacionada à idade (DMRI). Esta doença destrói a "mácula", a área central da retina onde as células sensíveis à luz chamadas "fotorreceptores" estão concentradas. Existem duas formas: a forma úmida com rápida evolução e a forma seca, mais lenta mas também destrutiva. Se se sabe tratar a forma molhada, não há tratamento para refrear a forma seca. Pesquisa, no entanto, abre caminhos promissores para o tratamento desta doença.

Medicamentos promissores para tratar a AMD

Na forma úmida, há uma proliferação de vasos sanguíneos na retina, devido à produção anormal das chamadas moléculas. "Fatores de crescimento" (VEGF). Esses vasos sanguíneos danificam a retina. O tratamento atual é injetar "anti-VEGF" para prevenir seu crescimento. "Eles param a doença e às vezes até melhoram a visão", diz o professor Eric Souied, chefe de oftalmologia do hospital de Créteil, para que algumas pessoas possam dirigir de novo. "

Mas essas drogas são problemáticas: elas tem que ser injetado no olho várias vezes por ano e seu custo é muito alto (injeção de cerca de 1000 euros). O desafio é encontrar medicamentos que sejam tão eficazes e fáceis de administrar. Meia dúzia de moléculas são testadas: colírios anti-VEGF ou drogas que se associam com anti-VEGF para aumentar sua eficácia e, assim, espaçar as injeções.

Para a forma seca, as moléculas estão em curso de avaliação na Europa e nos Estados Unidos. O mais promissor é bloquear a reação inflamatória que destrói os fotorreceptores na DMRI seca. "Alguns são injetáveis, outros são tomados por via oral", diz o professor Souied, mas é impossível saber qual vai "sair" no mercado, nos próximos dez anos.

Uma nova esperança de tratamento: o terapia gênica

Três estudos de terapia gênica são conduzidos em todo o mundo, usando um vírus inativado para transportar um gene terapêutico para células doentes, substituindo o gene que é deficiente ou produzindo moléculas terapêuticas. Esta é a abordagem escolhida pelos pesquisadores franceses.

"O gene utilizado produz uma molécula anti-VEGF. Uma vez integrado ao material genético das células da retina, este gene produzirá a droga permanentemente: o paciente não precisará mais de uma injeção ", diz Alexis Bemelmans, que está trabalhando na forma úmida do DLMA com o Prof. José. Alain Sahel, diretor do Institut de la Vision, em Paris Os primeiros resultados confirmarão a ausência de toxicidade desse tratamento que não estará disponível por pelo menos cinco anos.

A terapia gênica também está prevista para Nesse caso, um gene capaz de fazer certas células da retina sensíveis à luz será usado. "A idéia é usar células que não são destruídas pela AMD, como os neurônios que carregam a informação. - resposta visual ao cérebro ", diz Alexis Bemelmans, pesquisador do Instituto de Visão de Paris. Os testes em humanos devem começar em 2016.

Células-tronco testadas

No início de janeiro de 2012, Autoridades dos EUA têm um autorizou o ensaio clínico do laboratório "Advanced Cell Technology". Este estudo refere-se a dois pacientes, um dos quais sofre de uma forma seca, antes de verificar a segurança desta abordagem derivada de células estaminais embrionárias humanas. Após quatro meses, mais de 99% das células-tronco injetadas se diferenciaram bem nos fotorreceptores. Mais importante, os pesquisadores descobriram um ligeiro aumento na acuidade visual no paciente com DMRI seca. Resta aos pesquisadores confirmar este resultado ao longo do tempo e, especialmente, com um número maior de pessoas.