Tratamento da hemofilia: onde estamos?

Este distúrbio hemorrágico

, hereditário e crônico, afeta principalmente homens. Trata-se de dois nascimentos por 10.000 nascimentos do sexo masculino, cerca de 5.000 hemofílicos na França.

Dois tratamentos principais para o distúrbio hemorrágico A hemofilia é u n distúrbio hemorrágico , que se manifesta por sangramento nas articulações, músculos e órgãos, após um choque

(acidente, corte) ou espontaneamente. Dependendo da gravidade da doença e na ausência de cuidados, o sangramento pode ser muito raro (por exemplo, causado por cirurgia) ou freqüente (várias vezes por mês)

Plasma ou terapia recombinante distingue dois tipos de hemofilia, chamados A e B

  • . Ambas se adaptam aos dois principais tratamentos existentes: plasma ou recombinante. O tratamento com plasma,
  • ou seja, a injeção de medicamentos à base de hemoderivados, tem sido o único utilizado desde então. . Essa técnica, que deixa a sombra da contaminação (caso do sangue contaminado, 1983-2003), é hoje suplantada nos países ocidentais pelo tratamento recombinante. O último, produzido pelo gênio genética

, não usa nenhum elemento de origem humana. Na França, mais de 80% dos hemofílicos têm agora usar o tratamento recombinante.

profilaxia, uma abordagem preventiva eficaz em pacientes com hemofilia

Tanto o tratamento, plasma e saber recombinante, hemofilia têm uma longa administrado apenas em caso de crise hemorrágica. Por 20 anos, o início da profilaxia, isto é um modo de administração preventiva, uma melhoria significativa na qualidade de vida dos pacientes hemofílicos.

A melhor qualidade de vida Este novo modo de administração torna a vida dos hemofílicos "comuns" "Nos países em desenvolvimento, onde a profilaxia não existe por causa do custo, os hemofílicos morrem ou acabam em cadeiras de rodas precocemente, enfatiza o hematologista Enquanto um hemofílico com acesso a tratamento preventivo pode frequentar a escola, praticar esportes diferentes e tem uma expectativa de vida semelhante, alguns meses, para o resto da população. "

Há mais de 50 anos na França, hemofílicos graves que vivem em internato médico

hemofilia diária. testemunho

Paris, 34, pai de dois filhos, Julien viu com Hemofilia A grave desde cedo: "O é geralmente o momento mais difícil para um hemofílico, é neste momento que as convulsões são as mais comuns.

Pela minha parte, eu estava relativamente poupado. Quando criança, eu estava sangrando muito pouco. Minha escolaridade e estudos eram perfeitamente normais. O diretor da escola e a enfermeira sabiam da minha doença, mas quase nenhum dos meus amigos estava. Eu raramente senti que eu era diferente, minha infância correu bem. "

Hoje, um funcionário do banco, Julien considera-se sortudo, apesar de uma prótese do joelho esquerdo levantada em 2006 e alguns problemas articulares:" Desde os 15 anos, eu injeto o tratamento, o que me dá uma grande autonomia. Eu vou ao hospital somente quando a dor fica muito forte, algo bastante raro. "

Hemofilia: Que Progresso Esperar? Embora o tratamento preventivo da hemofilia seja um tremendo avanço, apresenta limitações: Primeiro, é pesado: "O tratamento deve ser iniciado no início da doença, geralmente para um ou dois anos, disse Philippe de Moerloose.

Então injecções são dadas por uma enfermeira ou um pai, então a criança a partir de 12 anos. Duas a três injecções por semana é um dispositivo pesado, especialmente para uma criança. "

faça tratamentos mais leves pesquisadores devem desenvolver dentro de 5 anos de medicamentos com maior duração de ação, a fim de maximizar as injeções de espaçador

. Outra via seria a de ser capaz de administrar o tratamento na forma oral, o que é impossível agora.

Por outro lado, o plasma e terapias recombinantes são, por vezes, a eficácia imprevisível. Este tipo de cuidado é em alguns casos a causa do desenvolvimento nos inibidores haemophiliac paciente, tornando-os progressivamente tratamentos ineficazes.

hemofilia cura? A melhor esperança seria não só cura, mas curar a hemofilia "a pesquisa sobre terapia genética são promissores e dar bons resultados, mas é muito cedo para dizer quando a cura está disponível,"

conclui Prof. Philippe Moerloose de
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